जीन थेरेपी की प्रभावशीलता

03 Aug जीन थेरेपी की प्रभावशीलता

हाल ही में किये गए एक शोध में यह बताया गया है कि कोशिकाओं को बेहतर प्रोटीन कारखाने बनने में मदद करने से जीन उपचार और अन्य उपचारों में अधिक सुधार हो सकता है। इसके तहत एक अध्ययन प्रकाशित किया गया है जिसका शीर्षक “सीक्रेशन ऑफ फंक्शनल अल्फा-1 एंटीट्रिप्सिन इज़ सेल टाइप डिपेंडेंट” है, जो दर्शाता है कि शरीर में प्रोटीन विनियमन नेटवर्क को बदलकर आनुवंशिक रोगों के इलाज में मदद करके जीन थेरेपी की प्रभावकारिता को बढ़ाया जा सकता है।

• जीन थेरेपी में एक दोषपूर्ण जीन को एक कार्यशील जीन के साथ बदलना शामिल है जो कोशिकाओं को लापता या निष्क्रिय प्रोटीन का उत्पादन करने के लिए निर्देशित कर सकता है।
• हमारे  शरीर की सभी कोशिकाएं एक जैसी नहीं होती हैं। हमारे प्रत्येक अंग में बहुत भिन्न कार्य करने वाली कोशिकाएँ होती हैं।
  • उदाहरण के लिए, यकृत कोशिकाएं उच्च स्तर की स्रावी होती हैं, क्योंकि उनके काम के लिए उन्हें आपके रक्त में कई प्रोटीन बनाने और निर्यात करने की आवश्यकता होती है। इसके विपरीत, मांसपेशियों की कोशिकाओं को संकुचन को सुविधाजनक बनाने का काम सौंपा जाता है जो आपको स्थानांतरित करने की अनुमति देते हैं।
• तथ्य यह है कि कोशिकाएं इतनी विशिष्ट हैं कि जीन थेरेपी के लिए निहितार्थ हैं, एक मरीज के डीएनए में त्रुटि के स्रोत को सही करके आनुवंशिक रोगों का इलाज करने का एक तरीका है।
• स्वास्थ्य प्रदाता एक रोगी की कोशिकाओं में सुधारात्मक जीन ले जाने के लिए एक हानिरहित वायरल या बैक्टीरियल वेक्टर का उपयोग करते हैं, जहां जीन तब रोग के इलाज के लिए आवश्यक प्रोटीन का उत्पादन करने के लिए कोशिका को निर्देशित करता है।
• स्नायु कोशिकाएं एक सामान्य लक्ष्य हैं क्योंकि मांसपेशियों में इंजेक्ट की गई जीन थेरेपी अन्य मार्गों से शरीर में प्रवेश करने की तुलना में अधिक सुलभ हैं। लेकिन मांसपेशियों की कोशिकाएं वांछित प्रोटीन का उतनी कुशलता से उत्पादन नहीं कर सकती हैं, जितना कि जीन उसे करने का निर्देश देता है, वह उस काम से बहुत अलग होता है जिसमें वह माहिर होता है।
• कोशिकाओं में स्वस्थ प्रोटीन का उत्पादन और रखरखाव करने की प्रक्रिया को होमियोस्टेसिस कहा जाता है, जिसे प्रोटियोस्टेसिस भी कहा जाता है।
• प्रोटीन विनियमन नेटवर्क को बदलकर, जीन थेरेपी का जवाब देने और आनुवंशिक रोगों का इलाज करने की उनकी क्षमता को बढ़ाकर मांसपेशियों की कोशिकाओं को यकृत कोशिकाओं की तरह व्यवहार करने का एक तरीका बताया गया है।

जीन थेरेपी क्या है?

जीन थेरेपी एक चिकित्सा दृष्टिकोण है जो अंतर्निहित अनुवांशिक समस्या को ठीक करके बीमारी का इलाज या रोकथाम करता है। जीन थेरेपी तकनीक डॉक्टरों को दवाओं या सर्जरी का उपयोग करने के बजाय किसी व्यक्ति के आनुवंशिक मेकअप को बदलकर एक विकार का इलाज करने की अनुमति देती है।

जीन थेरेपी की प्रारंभिक विधि, जिसे अक्सर जीन स्थानांतरण या जीन जोड़ कहा जाता है, को विकसित किया गया था:

• एक बीमारी से लड़ने में मदद करने के लिए कोशिकाओं में एक नया जीन पेश करें।
• रोग का कारण बनने वाली परिवर्तित प्रति के लिए खड़े होने के लिए जीन की एक गैर-दोषपूर्ण प्रतिलिपि का परिचय दें।
• एक नई तकनीक, जिसे जीनोम एडिटिंग कहा जाता है (जिसका एक उदाहरण CRISPR-Cas9 है), आनुवंशिक अंतर को ठीक करने के लिए एक अलग दृष्टिकोण का उपयोग करता है।
• कोशिकाओं में नई आनुवंशिक सामग्री को पेश करने के बजाय, जीनोम संपादन सेल में मौजूदा डीएनए को आणविक उपकरण  द्वारा बदल दिया जाता है जिससे कोशिका के अन्तर्निहित विकार को आनुवंशिक परिवर्तन द्वारा ठीक किया जाता है, ताकि जीन सही प्रकार से कार्य कर सके।
• इस प्रक्रिया द्वारा ख़राब जीन को सही जीन से बदलकर या ख़राब जीन को हटा कर रोगों से लड़ने में मदद करता है।
• डीएनए के एक टुकड़े को हटा देंने से  जीन समारोह को खराब हो जाता है, और बीमारी पैदा कर सकता है।

जीन थेरेपी का उपयोग कम संख्या में बीमारियों के इलाज के लिए किया जा रहा है, जिसमें लेबर जन्मजात अमोरोसिस नामक नेत्र विकार और स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी नामक एक मांसपेशी विकार शामिल है। यह सुनिश्चित करने के लिए कि वे सुरक्षित और प्रभावी होंगे, कई और जीन उपचारों पर शोध किया जा रहा है। जीनोम एडिटिंग एक आशाजनक तकनीक है जिसका अध्ययन भी किया जा रहा है कि डॉक्टर जल्द ही लोगों में विकारों के इलाज के लिए उपयोग करने की उम्मीद करते हैं।

प्रोटीन कारखानों को बढ़ावा देना

• एक बीमारी जिसके लिए जीन थेरेपी में काफी संभावनाएं हैं, वह है अल्फा -1 एंटीट्रिप्सिन (AAT) की कमी, एक ऐसी स्थिति जिसमें यकृत कोशिकाएं पर्याप्त मात्रा में प्रोटीन AAT बनाने में असमर्थ होती हैं। इसके परिणामस्वरूप फेफड़े के ऊतकों का टूटना होता है जो गंभीर श्वसन समस्याओं का कारण बन सकता है, जिसमें गंभीर फेफड़े के रोग जैसे कि क्रॉनिक ऑब्सट्रक्टिव पल्मोनरी डिजीज (COPD) या वातस्फीति का विकास शामिल है।
• मरीजों का इलाज आमतौर पर आसव के माध्यम से AAT प्राप्त करके किया जाता है। लेकिन इसके लिए मरीजों को या तो नियमित रूप से अस्पताल जाना पड़ता है या फिर जीवन भर महंगे उपकरण घर पर ही रखने पड़ते हैं। AAT की कमी का कारण बनने वाले दोषपूर्ण जीन को बदलना रोगियों के लिए वरदान हो सकता है। वर्तमान जीन थेरेपी AAT-उत्पादक जीन को पेशी में इंजेक्ट करती है। हमारे सहयोगियों में से एक, टेरेंस फ्लोट ने इंजेक्शन के माध्यम से शरीर में AAT जीन थेरेपी देने के लिए एक वाहन के रूप में एडेनो-जुड़े वायरस के हानिरहित संस्करण का उपयोग करने का एक तरीका विकसित किया, जिससे कई वर्षों में प्रोटीन की निरंतर रिहाई की अनुमति मिलती है।

जीन थेरेपी से परे इलाज 

हमारे निष्कर्षों में सिर्फ जीन थेरेपी से परे निहितार्थ हैं। उदाहरण के लिए, mRNA टीकों की प्रभावशीलता इस बात से भी प्रभावित होती है कि प्रत्येक कोशिका एक विशेष प्रकार के प्रोटीन का उत्पादन कितनी अच्छी तरह करती है। चूंकि अधिकांश mRNA टीके मांसपेशियों को इंजेक्शन के माध्यम से दिए जाते हैं, इसलिए वे जीन थेरेपी के समान सीमाओं का भी सामना कर सकते हैं और वांछित प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया से कम उत्पन्न कर सकते हैं। मांसपेशियों की कोशिकाओं के प्रोटीन उत्पादन में वृद्धि संभावित रूप से वैक्सीन प्रतिरक्षा में सुधार कर सकती है।

इसके अतिरिक्त, बायोटेक उद्योग द्वारा बनाई गई कई दवाएं जिन्हें बायोलॉजिक्स कहा जाता है, जो प्राकृतिक स्रोतों से प्राप्त होती हैं, किसी दिए गए सेल की प्रोटीन उत्पादन क्षमताओं पर बहुत अधिक निर्भर करती हैं। लेकिन इनमें से कई दवाएं उन कोशिकाओं का उपयोग करती हैं जो बड़ी मात्रा में प्रोटीन बनाने के लिए विशिष्ट नहीं हैं। सेल में प्रोटीन होमियोस्टेसिस बढ़ाने वाला जोड़ने से प्रोटीन की उपज को अनुकूलित किया जा सकता है और दवा की प्रभावशीलता में वृद्धि हो सकती है।

प्रोटीन होमियोस्टेसिस एक बढ़ता हुआ क्षेत्र है जो दवा विकास से परे है। अल्जाइमर और पार्किंसंस जैसे कई न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग असामान्य प्रोटीन विनियमन से जुड़े होते हैं। समय के साथ प्रोटीन उत्पादन और उपयोग को प्रबंधित करने की कोशिका की क्षमता में गिरावट उम्र से संबंधित बीमारियों में योगदान कर सकती है। प्रोटीन होमियोस्टेसिस के पीछे सेलुलर मशीनरी में सुधार के तरीकों पर और शोध से उम्र बढ़ने में देरी हो सकती है और बीमारियों की एक विस्तृत श्रृंखला के इलाज के लिए कई नए दरवाजे खुल सकते हैं।

Swadeep Kumar

Yojna IAS Current Affairs Team Member